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La thérapie génique est une approche thérapeutique innovante qui vise à ajouter, supprimer ou corriger du matériel génétique afin de traiter une maladie. La modification du matériel génétique a une influence sur la production d’une protéine ou d’un groupe de protéines par la cellule.
En d'autres termes, la thérapie génique vise à donner à la cellule un nouvel ensemble d'instructions afin de modifier la quantité ou le type de protéine produite. En modifiant les instructions relatives à la production de protéines, la thérapie génique pourrait traiter la maladie au niveau génétique.(1,2) Cette approche thérapeutique en pleine expansion pourrait traiter des maladies génétiques, notamment des maladies rares et certains cancers.(3)
La thérapie cellulaire consiste à greffer des cellules dans l’objectif de restaurer la fonction d’un tissu ou d’un organe. Ces cellules sont obtenues à partir de cellules souches provenant du patient lui-même ou d’un donneur.(4)
Cette technologie correspond à l’apport d’un gène fonctionnel dans les cellules cibles du patient à l’aide d’un vecteur de transport, afin de permettre à l’organisme de synthétiser des protéines fonctionnelles.(5)
Ces différentes techniques permettent d’éliminer ou de remplacer des éléments d’ADN à l’intérieur du gène, plutôt que de remplacer le gène en totalité.(6)
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